ابتكار علاجي جديد في السعودية: الموافقة على دراسة سريرية لعلاج mRNA لحموضة البروبيونيك
علاج واعد لمرض وراثي نادر
في خطوة نوعية على طريق الابتكار الصحي، وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل دراسة سريرية عالمية من المرحلة الأولى والثانية لتقييم علاج تجريبي يعتمد على تقنية الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) لعلاج مرض حموضة البروبيونيك، وهو أحد الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤثر في استقلاب الأحماض الأمينية.
mRNA-3927: مستقبل العلاج الجيني
تحمل الدراسة عنوان: “دراسة عالمية مفتوحة التسمية لتحسين الجرعة لتقييم السلامة والديناميكية الدوائية للعلاج الحيوي (mRNA-3927)”.
ويهدف هذا العلاج المبتكر إلى:
- تحفيز الجسم على إنتاج الإنزيم المطلوب داخليًا.
- تقليل تراكم الأحماض العضوية السامة في الجسم.
- تحسين التوازن الأيضي واستعادة الوظائف الحيوية للمريض.
دعم للأبحاث وتعزيز الابتكار في السعودية
تؤكد هذه الموافقة التزام الهيئة بدعم الدراسات السريرية المتقدمة، وخلق بيئة تنظيمية مرنة وشفافة تسهم في تسريع اعتماد العلاجات الجديدة، خصوصًا في مجالات الأمراض النادرة التي غالبًا ما تفتقر إلى خيارات علاجية فعالة.
ضمن رؤية 2030: السعودية مركز للبحث والتطوير
تأتي هذه الخطوة في إطار مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030، والرامي إلى:
- تحويل المملكة إلى مركز إقليمي رائد في البحث والتطوير الصحي.
- جذب الابتكارات العلمية العالمية.
- تعزيز الأمن الدوائي والتقني في المملكة.
- رفع جودة الرعاية الصحية عبر الحلول المستندة إلى الأبحاث الحديثة.
