لأول مرة في المملكة.. “الغذاء والدواء” تعتمد علاجًا جينيًا لمرضى الهيموفيليا B
في خطوة طبية رائدة، أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر هيمجينيكس “Hemgenix” ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا B في المملكة العربية السعودية، مما يشكل نقلة نوعية في علاج هذا المرض النادر والمهدد للحياة.
ما هو مرض الهيموفيليا B؟
🔹 الهيموفيليا B هو اضطراب وراثي نادر ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX)، وهو بروتين أساسي في عملية تخثر الدم ووقف النزيف.
🔹 يعاني المرضى من نزيف متكرر وعفوي، مما قد يعرضهم لمضاعفات خطيرة تؤثر على المفاصل والعضلات، وقد تهدد حياتهم في بعض الحالات.
كيف يعمل هيمجينيكس “Hemgenix”؟
🔹 يعتمد الدواء على تقنية العلاج الجيني باستخدام الناقل الفيروسي (AAV)، حيث يتم نقل نسخ سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX) إلى خلايا المريض.
🔹 يتم حقن الدواء في الوريد لمرة واحدة فقط، مما يحفز الجسم على إنتاج عامل التخثر التاسع بشكل طبيعي، ويقلل من الاعتماد على العلاجات التقليدية المتكررة.
فعالية وأمان العلاج
🔹 أكدت الهيئة العامة للغذاء والدواء أن المستحضر خضع لتقييم دقيق من حيث الفعالية، السلامة، والجودة، واستوفى جميع المعايير المطلوبة.
🔹 أظهرت الدراسات السريرية أن الدواء يؤدي إلى تحسن ملحوظ في تخثر الدم، مع تقليل الحاجة إلى العلاجات البديلة التقليدية.
🔹 تضمنت الآثار الجانبية المحتملة للدواء الصداع، ارتفاع إنزيمات الكبد، وأعراض تشبه الإنفلونزا، كما أشارت الدراسات إلى تعارض الدواء مع بعض الأدوية التي تؤثر على وظائف الكبد.
خطوة رائدة في توفير العلاجات المبتكرة
🔹 أكدت الهيئة العامة للغذاء والدواء أن تسجيل “Hemgenix” يأتي ضمن جهودها لتعزيز توفر خيارات علاجية نوعية للمرضى في المملكة، وخاصة العلاجات المعتمدة على التقنية الحيوية.
🔹 كما أطلقت الهيئة برنامج تسجيل الأدوية الواعدة، الذي يهدف إلى تسريع تسجيل العلاجات المبتكرة التي تحمل إمكانات علاجية عالية، مما يسهم في تحسين جودة الحياة للمرضى في المملكة.
